国重室李桢教授团队对近年来以线粒体为靶点治疗帕金森病（PD）的相关研究进行了全面归纳总结，相关成果以“Ameliorating Mitochondrial Dysfunction for the Therapy of Parkinson's Disease”为题发表在Small杂志上（Small.2024, e2311571. DOI:10.1002/smll.202311571.）。论文链接：https://onlinelibrary.wiley.com/doi/epdf/10.1002/smll.202311571。

PD是目前第二大无法治愈的中枢神经系统退行性疾病，其主要病理特征是α-突触核蛋白（α-syn）聚集和中脑致密部分黑质内多巴胺能神经元的进行性丢失。目前临床上用于PD治疗的药物主要是以左旋多巴胺为代表的多巴胺类药物和以抗胆碱能药物为代表的非多巴胺类药物。此外，丘脑下核深部脑刺激和立体定向消融手术也是治疗PD的重要手段。虽然手术治疗可以极大地缓解PD患者的临床症状，提高患者的生活质量，但其高昂的费用和创伤风险也限制了其广泛应用。最近，口服烟酰胺核苷（NR）治疗PD的I期临床试验表明，NR作为烟酰胺腺嘌呤二核苷酸（NAD）的前体，可以增加脑内的NAD水平，而NAD与线粒体代谢有关。这表明线粒体是PD治疗的重要潜在靶点，因此，从线粒体能量代谢等不同角度开发创新药物和治疗方法具有重要意义。

在这篇综述中，作者首先介绍了线粒体在PD发病机制中的作用，并总结了线粒体紊乱的原因。其次，全面总结了改善线粒体功能障碍治疗PD的策略和最新进展（图1），包括：（1）清除线粒体活性氧；（2）增强线粒体自噬；（3）促进线粒体生物发生；（4）移植健康线粒体；（5）光生物调节线粒体；（6）通过运动控制和改善线粒体质量。最后，讨论了靶向线粒体治疗PD的机遇和挑战。总之，改善线粒体功能障碍为治疗PD以及其它与线粒体相关的疾病提供了新思路与新策略。

图1.通过改善线粒体功能障碍治疗帕金森病的示意图

www.优德88.cpm 放射医学与防护学院为论文第一单位，李桢教授为通讯作者，2023级博士研究生郑青为第一作者。该工作得到国家重点研究发展计划（2022YFA1104300）等项目资助。